上海多发性骨髓瘤治疗——国际患者指南 | CMCS

上海多发性骨髓瘤治疗：国际患者指南

多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌，浆细胞是免疫系统产生抗体的细胞，它们在骨髓中积聚，排挤正常的血细胞，并产生异常蛋白质（M 蛋白），这些蛋白质会损害包括肾脏、骨骼和神经系统在内的器官。它是全球第二常见的血液癌症，约占所有血液恶性肿瘤的 10%。

虽然多发性骨髓瘤通过标准疗法仍无法治愈，但它已从一种快速致死的疾病转变为许多患者可以维持十年或更长时间的慢性疾病。在过去的二十年中，一系列高效的新型药物——蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、抗 CD38 单克隆抗体，以及最近的 BCMA 靶向 CAR-T 细胞疗法——显著改善了治疗效果。对于国际患者而言，上海提供了获取这种全方位现代骨髓瘤疗法的机会，并汇聚了中国一些最杰出的骨髓瘤专家。

为什么选择上海治疗多发性骨髓瘤？

上海在治疗国际骨髓瘤患者方面具有多项独特优势：

CAR-T 疗法可及性：中国在骨髓瘤 BCMA 靶向 CAR-T 疗法的开发和临床应用方面一直处于全球领先地位。中国已批准多种 BCMA CAR-T 产品，上海的领先血液学中心已在这种治疗模式方面积累了丰富的临床经验。对于那些在 CAR-T 疗法无法获得、价格过高或等待时间长的国家/地区的患者来说，上海提供了一个有意义的选择。

新型药物可及性：上海的领先中心可以使用全套已批准的骨髓瘤药物，包括达雷妥尤单抗、伊沙妥昔单抗、卡非佐米、泊马度胺、伊沙佐米、塞利尼索和贝拉妥单抗。在许多美国和欧洲以外的国家，这些药物的可及性仍然有限。

临床试验可及性：上海是中国骨髓瘤临床研究最活跃的中心之一，正在进行下一代 CAR-T 构建体、双特异性抗体、新型靶向药物和联合治疗策略的临床试验。

国际水平的专业知识：上海的骨髓瘤专家包括国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 委员会成员、国家指南作者和受过国际培训的医生——确保治疗决策符合全球最佳实践。

了解多发性骨髓瘤：关键概念

CRAB 标准：需要治疗的骨髓瘤的典型特征总结为 CRAB：高钙血症 (hyperCalcemia)、肾功能损害 (Renal impairment)、贫血 (Anemia) 和骨骼病变 (Bone lesions)。并非所有患者都表现出所有特征，有些患者患有冒烟型骨髓瘤（无症状），需要监测但不需要立即治疗。

细胞遗传学风险分层：骨髓浆细胞的 FISH 检测可以识别定义风险类别的染色体异常。高危特征包括 del(17p)、t(4;14)、t(14;16) 和 gain(1q)。高危患者需要更积极的诱导和维持策略，并且与标准危患者的预后不同。细胞遗传学检测在诊断时至关重要，并且在复发时应重复进行。

M 蛋白监测：血清蛋白电泳 (SPEP)、尿蛋白电泳 (UPEP) 和血清游离轻链 (SFLC) 检测用于量化 M 蛋白和监测治疗反应。反应类别（sCR、CR、VGPR、PR）由 IMWG 定义并指导治疗决策。

MRD（微小残留病）检测：下一代测序 (NGS) 或基于流式细胞术的 MRD 检测可以检测低于标准反应水平的残留骨髓瘤细胞。MRD 阴性被越来越多地认为是改善长期预后的替代指标，并用于指导领先中心的维持治疗决策。

治疗概述：新诊断骨髓瘤

适合移植的患者：采用三联或四联方案（VRd：硼替佐米 + 来那度胺 + 地塞米松，或 Dara-VRd：达雷妥尤单抗 + 硼替佐米 + 来那度胺 + 地塞米松）进行标准诱导治疗，然后进行自体干细胞移植 (ASCT) 和来那度胺维持治疗。在诱导和维持治疗中加入达雷妥尤单抗（GRIFFIN、PERSEUS 试验）进一步改善了预后。

不适合移植的患者：达雷妥尤单抗 + 硼替佐米 + 美法仑 + 泼尼松 (Dara-VMP) 或达雷妥尤单抗 + 来那度胺 + 地塞米松 (Dara-Rd) 作为持续治疗。对于无法获得达雷妥尤单抗的患者，硼替佐米 + 来那度胺 + 地塞米松 (VRd) 仍然是一种选择。

治疗概述：复发/难治性骨髓瘤

复发性骨髓瘤的治疗变得越来越复杂，涉及多种活性药物类别和越来越多的获批药物。关键原则包括：

• 选择以前未使用或患者对其不耐药的药物类别中的药物
• 考虑既往毒性（硼替佐米/沙利度胺引起的周围神经病变，美法仑剂量的肾功能）
• 评估后期 BCMA 靶向疗法（CAR-T、双特异性抗体、ADC）的资格
• 每次复发时评估临床试验资格

二线治疗选择：基于卡非佐米的联合方案（KRd、KPd）、基于泊马度胺的方案、伊沙妥昔单抗联合方案、依洛妥珠单抗联合方案。

用于三类难治性疾病的 BCMA 靶向疗法：对蛋白酶体抑制剂、IMiD 和抗 CD38 抗体难治的患者是 BCMA CAR-T 疗法（西达基奥仑赛、伊德赛）、BCMA 双特异性抗体（替利妥单抗、艾拉米单抗）或贝拉妥单抗（BCMA ADC）的候选者。

计量化疗：对于已用尽新型药物选择或不能耐受标准方案的患者，计量化疗（低剂量持续）方法——包括周帆医生开发的并已纳入中国国家骨髓瘤指南的方案——提供了一种替代方案，具有良好的耐受性，并且在选定患者中的生存结果超过了国际基准。

上海领先的骨髓瘤专家

CMCS 与上海最杰出的骨髓瘤专家网络合作，每位专家都拥有独特的专业知识：

侯健教授 — 上海交通大学仁济医院
被广泛认为是中国的骨髓瘤权威，被誉为“中国骨髓瘤第一人”。国际骨髓瘤工作组（IMWG）委员会成员，国家骨髓瘤指南主要作者。仁济医院针对复发/难治性骨髓瘤开展积极的 CAR-T 项目。适用于：新诊断的高危骨髓瘤、复杂的复发/难治性病例、CAR-T 资格评估、临床试验机会。

刘颍教授 — 复旦大学附属中山医院
领导上海市级医院排名第一的血液科。中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专业委员会副主任委员，在骨髓瘤和淋巴瘤方面均有专长。中山医院全面的专科生态系统对于伴有骨髓瘤相关并发症的患者尤为宝贵。适用于：伴有器官受累的复杂骨髓瘤、需要多学科支持的患者、淋巴瘤合并管理。

施菊妹教授 — 上海东方医院
拥有 30 多年骨髓瘤经验，包括在美国阿肯色大学医学院（UAMS，全球顶尖的骨髓瘤中心之一）接受临床培训。在新药、ASCT 和 CAR-T 疗法方面具有专长。适用于：在国际中心接受过治疗并希望由具有国际培训背景的中国专家治疗的患者、ASCT 候选者、CAR-T 评估。

杜鹃教授 — 海军军医大学长征医院
十年专注于骨髓瘤靶向治疗和分子机制，在 CAR-T 方面拥有国际公认的专业知识。适用于：寻求 CAR-T 治疗的三类难治性患者、药物耐药性疾病患者（通过分子分析可能确定合理的下一线治疗方案）、临床试验机会。

周帆医生 — 上海市静安区闸北中心医院
计量化疗方案的开发者，该方案已纳入中国国家骨髓瘤指南，患者生存期超过国际基准。2024 年上海好医生提名。适用于：已用尽新型药物选择或不能耐受标准方案的复发/难治性患者、寻求可耐受的长期管理方法的患者。

如何选择：根据患者需求匹配专家

对于 CAR-T 治疗评估：仁济医院（侯健教授）、东方医院（施菊妹教授）或长征医院（杜鹃教授）是主要选择，均拥有活跃的 CAR-T 项目。

对于复杂或高危新诊断骨髓瘤：任何主要学术中心的专家（侯教授、刘教授、施教授、杜教授）都适合。CMCS 将根据具体疾病特征和患者偏好进行匹配。

对于伴有严重器官并发症的骨髓瘤（肾功能衰竭、心脏淀粉样变、严重骨病）：中山医院（刘颖教授）在单一机构内提供最广泛的多学科支持。

对于已用尽标准治疗方案的复发/难治性患者：周帆医生的计量化疗方法提供了一种独特的替代方案，值得与 CAR-T 资格评估一同考虑。

重要提示：专家门诊时间和可预约情况可能会发生变化。CMCS 会在安排任何行程之前确认当前的可预约情况和预约流程。

上海就诊前需要准备什么

• 骨髓活检报告，包含浆细胞百分比和组织学结果
• FISH 细胞遗传学分析结果（至少包括 del17p, t(4;14), t(14;16), gain 1q）
• M 蛋白定量：SPEP、UPEP、血清游离轻链（最新值和系列值）
• 影像学检查：全身低剂量 CT 或 PET-CT，用于评估骨骼病变
• 器官功能：肾功能（肌酐、eGFR）、钙、LDH、β-2 微球蛋白、白蛋白
• 完整的既往治疗总结：所有接受过的药物、疗程、反应和停药原因
• MRD 检测结果（如有）
• 心脏评估（如果怀疑 AL 淀粉样变性）（超声心动图、肌钙蛋白、BNP）

CMCS 如何协调上海的骨髓瘤护理

中国医疗礼宾上海（CMCS）是一家健康管理公司——而非医院——专门为国际患者连接上海的顶尖专家。对于骨髓瘤患者，我们的协调服务包括：

• 根据疾病分期、分子谱、既往治疗史和具体需求（CAR-T、移植、第二意见等）将病例分流至最合适的专家
• 病历翻译（英语、阿拉伯语、法语、俄语及其他语言）
• 出行前进行远程预咨询病例审查
• 安排血液科、移植科和 CAR-T 项目的预约
• 所有咨询和操作期间的现场口译
• 临床试验资格评估和入组支持
• 咨询后总结和持续随访协调
• 与患者当地血液科医生联络以确保治疗的连续性

联系 CMCS 开始您的骨髓瘤咨询

📧 contract@medicalsh.com
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CMCS – 中国医疗礼宾上海将国际患者与上海顶尖专家连接。我们是一家健康管理公司，而非医院。所有临床决策均由主治医生做出。本指南仅供参考，不构成医疗建议。